▶ 아바타테라퓨틱스
▶ 기업 소개
2020년 9월 설립된 아바타테라퓨틱스는 AAV 유전자 치료제의 설계 및 실험계획법(DOE)에 대한 전문성을 바탕으로 AAV 치료제의 혁신 생산 및 플랫폼 구축을 진행하고 있는 바이오 스타트업입니다. 특히 효과적이고 경제적인 유전자 치료제 제작을 위한 운반체, 치료 유전자 엔지니어링과 제조공정(CMC) 플랫폼을 개발하고 있습니다. 또한 플랫폼 기술 기반의 희귀ㆍ난치병 유전자 치료제의 진단, 설계, 생산 및 환자의 케어까지 원스톱 서비스 제공을 목표로 하고 있다. 현재 회사는 리소좀 축적 질환(LSD) 및 유전성 난청 파이프라인(신약 후보물질)을 보유하고 있습니다.
아바타 테라퓨틱스의 차세대 유전자 치료제 플랫폼은 인공지능과 빅데이타 기반 promoter engineering, capsid engineering 그리고 mechanical modeling에 근거한 고효율.저비용 공정개발로 구성되어 있습니다. 차세대 유전자 치료제 플랫폼의 진보와 함께 AAV유전자 치료제로 타겟 가능한 질환도 지금의 희귀질환에서 common disease로 확대될 것이고 이것이 정밀의학 (precision medicine)의 시작입니다. (주)아바타테라퓨틱스는 sensoriuronal disease (감각계 질환)에 있어서 국내외 최고 병원의 임상의와 인공지능 전문가와 긴밀히 협업을 진행하고 있습니다. 치료 전략도 현 시점의 단순 유전자 증폭전략 외에 base editing기반의 유전자 편집을 중심으로 indication의 정밀화와 확대를 도모하고 있습니다.
▶ 대표님 인터뷰
“생명의 청사진이라고 할 수 있는 유전자 수준에서 약물이 작동하여 질병의 근본원인을 해결할 수 있다” 회사의 궁극적인 비전 “유전자 치료제에서 파생된 정밀의학의 개념이 파킨슨 병이나 암과 같은 병에 적용해 환자 개개인의 유전자 스크리닝, 그리고 맞춤형 약물의 설계, 생산을 최단시간에 최소비용으로 종료함으로써 환자의 건강과 국가건강보험 재정의 건전성에 기여를 하는 것을 목표로 하고 있다”
▶ 작성자: 구민정 (VIP 배너)
